Metabolic

Radius Well being, Inc. gibt den Erwerb des Orphan Illness-Programms bekannt

  • RAD011 ist eine zentrale Testversion für synthetische Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen, die möglicherweise bei mehreren endokrinen und metabolischen Orphan-Erkrankungen eingesetzt werden kann
  • Das Prader-Willi-Syndrom („PWS“) ist die erste Indikation, die von der FDA als Orphan Drug und Fast Track ausgezeichnet wurde
  • Akquisitions- und damit verbundene PWS-Testkosten werden aus bestehenden Betrieben finanziert
  • Das Management wird heute Morgen um 8:15 Uhr ET Telefonkonferenz und Webcast veranstalten

Boston, 6. Januar 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – Radius Health, Inc. (“Radius” oder das “Unternehmen”) (Nasdaq: RDUS) gab heute eine endgültige Vereinbarung zum Erwerb der globalen Entwicklungs- und Vermarktungsrechte an bekannt Benuvia Therapeutics Inc.synthetische Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen (“Benuvia”) (“RAD011”). Das Unternehmen plant, in der zweiten Hälfte des Jahres 2021 eine zentrale Phase-2/3-Studie für Patienten mit Prader-Willi-Syndrom („PWS“) einzuleiten, bis eine behördliche Diskussion mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration („FDA“) ansteht.

Im Rahmen der Vereinbarung erwarb Radius RAD011 für 12,5 Mio. USD, wobei weitere 15 Mio. USD abhängig vom erfolgreichen Abschluss der PWS-Entwicklungsmeilensteine ​​gezahlt werden müssen. Für die nächsten drei Indikationen, von denen einige oder alle nach Ermessen von Radius verfolgt werden können, kann das Unternehmen Entwicklungsmeilensteine ​​in Höhe von bis zu 45 Millionen US-Dollar zahlen. Darüber hinaus kann Radius umsatzabhängige Meilensteinzahlungen und eine gestaffelte, hohe einstellige effektive Lizenzgebühr zahlen.

Das Unternehmen hat die Akquisition durch Kassenbestand und die Verwendung von 15 Mio. USD aus einer bestehenden Kreditfazilität finanziert, was zu keiner Verwässerung des Eigenkapitals für die Radius-Aktionäre führte. Auf operativer Basis geht das Unternehmen davon aus, dass die Kombination aus einer rationalisierten Kostenstruktur und einem erwarteten anhaltenden Wachstum des TYMLOS®-Nettoumsatzes die Entwicklung von RAD011 durch die Top-Line-Anzeige im Jahr 2023 mit minimalen Auswirkungen auf die kurzfristige Cashflow-Generierung vollständig finanzieren wird. Im Rahmen dieser Transaktion erwartet das Unternehmen für das vierte Quartal 2020 eine einmalige Belastung von bis zu 16 Millionen US-Dollar.

„Diese Akquisition bringt unser Geschäft in mehreren Dimensionen voran. Es erhöht die Optionalität des Wertversprechens des Unternehmens, nutzt unser endokrines Know-how und ergänzt die bestehenden Phase-3-Programme für Abaloparatid und Elacestrant um ein zentrales Produkt für Orphan Disease im Spätstadium “, sagte Kelly Martin, Chief Executive Officer von Radius. „RAD011 hat das Potenzial für eine breite klinische Anwendbarkeit. Wir beabsichtigen, PWS als Ankerindikation zu verwenden und werden zu gegebener Zeit weitere Möglichkeiten für Orphan Disease untersuchen. “

„Benuvia freut sich, mit der Führung von Radius Health zusammenzuarbeiten, um die späte Entwicklung und Vermarktung unserer synthetischen Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen zur Behandlung seltener und unterversorgter Krankheiten voranzutreiben. Wir freuen uns darauf, Radius durch unser in den USA ansässiges Auftragsfertigungsunternehmen Benuvia Manufacturing zu unterstützen, das über bedeutende Chemie- und Formulierungskapazitäten verfügt, einschließlich der Herstellung unseres von der FDA zugelassenen Cannabinoid-Arzneimittels SYNDROS® “, sagte Todd C. Davis, Executive Chairman von Benuvia.

Krankheitshighlights

PWS ist eine Orphan-Krankheit mit schwerwiegenden endokrinen und Verhaltensmanifestationen und keinen von der FDA zugelassenen Therapien zur Behandlung von Hyperphagie. Die Pflegekräfte dieser Patienten priorisieren häufig Hyperphagie, die häufigste genetische Ursache für lebensbedrohliche Fettleibigkeit bei Kindern, und Angst als die wichtigsten Symptome für die Behandlung der Krankheit. Aus der vorhandenen Literatur und früheren Daten aus klinischen Studien geht hervor, dass Cannabidiol einen multifaktoriellen Wirkmechanismus aufweist, der eine klare biologische Aktivität gegen diese beiden Symptome zeigt.

Lynne M. Bird, Ärztliche Direktorin der multidisziplinären Prader-Willi-Syndrom-Klinik des Rady Children’s Hospital, sagte: „Derzeit gibt es keine Behandlung für das Prader-Willi-Syndrom. Für viele Patienten mit dieser Störung wäre es für sie und ihre Familien lebensverändernd, einige der schwierigsten Symptome wie unersättlichen Appetit und Angstzustände zu lindern. “

Theresa Strong, Ph.D., Direktorin von Forschungsprogrammen für die Stiftung für Prader-Willi-Forschung, sagte: “Mit dem Fokus auf Personen mit PWS und deren Betreuern ist es unsere Mission, die Forschung zu beschleunigen und die Entwicklung von Therapien zu unterstützen, die diese beseitigen die Herausforderungen von PWS. ” Dr. Strong fügte hinzu: “Wir haben durch das Engagement der PWS-Community, die Unterstützung innovativer Forschungsprogramme und die Schaffung von PWS-Forschungsinstrumenten und Endpunkten für klinische Studien eine aktive und wichtige Rolle bei Pharmaunternehmen gespielt.”

Klinische Highlights

Die Wirksamkeit und Sicherheit von Benuvias synthetischer Cannabidiol-Lösung zum Einnehmen wurde bei über 150 Patienten über mehrere Indikationen hinweg untersucht. Vorhandene Daten zeigen, dass Sicherheit und Verträglichkeit günstig waren. In der PWS-Indikation unterstützen Wirksamkeitsdaten aus einer abgekürzten Phase-2-Studie mit RAD011 direkt die Reduzierung sowohl der Hyperphagie als auch den Nachweis einer Gewichtsreduktion. Der reduzierte Appetit und die damit verbundene Gewichtsreduktion werden durch zusätzliche RAD011-Studien sowie veröffentlichte Daten von anderen botanischen Cannabidiol-Produkten weiter unterstützt.

Radius plant, umgehend ein Treffen mit der FDA zu beantragen, um die Einleitung einer zentralen Phase-2/3-Studie zur Behandlung von Patienten mit PWS zu erörtern. Das Studiendesign wird durch Erkenntnisse aus früheren klinischen Studien beeinflusst, die in der PWS-Patientenpopulation durchgeführt wurden. RAD011 wurde 2017 als Fast Track Designation und im August 2020 als Orphan Drug Designation für die Behandlung von Hyperphagieverhalten und Gewichtsverlust bei Patienten mit PWS ausgezeichnet. Zusätzlich zu der siebenjährigen Ausschließlichkeit der Waisenregulierung für die PWS-Indikation gibt es ein umfangreiches globales Patentportfolio, das die neuartigen Formulierungen bis 2035 und, falls gewährt, neuartige Herstellungsverfahren bis 2040 schützt. Die wichtigsten Daten könnten in ungefähr verfügbar sein zwei Jahre nach Beginn der Gerichtsverhandlung in der zweiten Hälfte des Jahres 2021.

JP Morgan Securities LLC fungierte als Berater und Ropes & Gray LLP als Rechtsberater des Unternehmens bei dieser Transaktion.

Telefonkonferenz & Webcast (mit Folien)

Radius wird heute Morgen, Mittwoch, 6. Januar 2021, um 8:15 Uhr Eastern Time eine Telefonkonferenz und einen Webcast abhalten. Das Management überprüft die Transaktion und steht für Fragen und Antworten zur Verfügung. Interessierte Teilnehmer und Investoren können auf die Telefonkonferenz zugreifen, indem sie (866) 323-7965 (USA / Kanada) oder (346) 406-0961 (international) wählen. Konferenz-ID: 9156145. Eine Live-Webcast-Präsentation kann auch über den Bereich “Investoren” auf der Unternehmenswebsite von Radius unter folgender Adresse abgerufen werden: http://www.radiuspharm.com.

Für diejenigen, die nicht an der Telefonkonferenz oder dem Webcast teilnehmen können, ist eine Wiederholung am Mittwoch, dem 6. Januar 2021, um 11:15 Uhr Eastern Time verfügbar und wird 90 Tage lang auf der Website des Unternehmens archiviert. Um auf die Wiedergabe zuzugreifen, wählen Sie (855) 859-2056 für USA oder (404) 537-3406 für International unter Verwendung der Konferenz-ID 9156145.

Über das Prader-Willi-Syndrom

PWS, eine Orphan-Krankheit, ist eine komplexe genetische Störung mit klinischen Manifestationen im endokrinen und neurologischen System. Klinische Anzeichen von PWS entwickeln sich im Laufe der Kindheit, wobei Hyperphagie und Angstzustände als die wichtigsten klinischen Merkmale eingestuft werden, die von Pflegepersonen von Personen mit PWS medizinisch behandelt werden müssen. Hyperphagie ist ein unerbittlicher, unersättlicher, pathologischer Drang zu essen, bei dem die Pflegekräfte den Zugang zu Nahrungsmitteln durch das Verschließen von Schränken und Kühlschränken streng kontrollieren müssen. PWS gilt als die häufigste genetische Ursache für lebensbedrohliche Fettleibigkeit bei Kindern. Da die lebensbedrohliche Hyperphagie bis ins Erwachsenenalter anhält, kann sich das durch Fettleibigkeit und Diabetes ausgedrückte metabolische Syndrom entwickeln und zur Morbidität und Mortalität beitragen. Neben lebensmittelbedingten Verhaltensweisen gehören zu den bei PWS häufig beobachteten Verhaltenssymptomen hohe Angstzustände, gewohnheitsmäßiges Hautpicken, oppositioneller Trotz und kognitive Rigidität. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien zur Behandlung von Hyperphagie, Angstzuständen oder Stoffwechselaspekten dieser Störung. In den USA tritt PWS bei ungefähr einer von 15.000 Geburten auf.

Über Cannabidiol

Cannabinoide können in drei Gruppen eingeteilt werden: Phytocannabinoide (aus Cannabis gewonnen), Endocannabinoide (vom Körper produziert) oder synthetische Cannabinoide (pharmazeutisch hergestellt). Die beiden am häufigsten untersuchten Cannabinoide sind Tetrahydrocannabinol (THC), das wirksamste psychoaktive Cannabinoid, und Cannabidiol (CBD), das nicht psychoaktiv ist. Innerhalb von PWS zielt Cannabidiol auf Signalwege und Rezeptoren ab, die die körperlichen Symptome von Hyperphagie und Angst regulieren. Dieser multifaktorielle Wirkungsmechanismus versetzt Cannabidiol in die Lage, über die CB1- und CB2-Rezeptoren hinaus zu interagieren, einschließlich des körpereigenen Endocannabinoidsystems und der Hemmung der Anandamid-Wiederaufnahme, der Aktivierung von PPAR- & ggr; und des Agonismus von 5HT-1A, die die Nahrungsaufnahme, den Stoffwechsel, die Gewichtskontrolle und regulieren Angst. Cannabidiol kann auch andere mit PWS verbundene Komplikationen verbessern, einschließlich Verhaltensstörungen.

Über Radius

Radius ist ein wissenschaftlich orientiertes, vollständig integriertes biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung und Vermarktung innovativer endokriner Therapeutika verschrieben hat. Weitere Informationen finden Sie unter www.radiuspharm.com.

Über Benuvia

Benuvia Therapeutics Inc. konzentriert sich auf die Finanzierung und Entwicklung risikoarmer Vermögenswerte mit hohem klinischem Wert, um die Lebensqualität von Patienten mit seltenen und unterversorgten Krankheiten zu verbessern. Benuvia vermarktet SYNDROS®, unser von der FDA zugelassenes Cannabinoid-Medikament, und über unsere Tochtergesellschaft Benuvia Manufacturing betreiben wir eine hochmoderne Forschungs- und Entwicklungs- und cGMP-Produktionsanlage. Das äußerst erfahrene Team von Benuvia identifiziert, erwirbt und entwickelt potenzielle Vermögenswerte an wichtigen Wendepunkten mit dem Ziel, erstklassige Partner für die endgültige Entwicklung und Vermarktung zu gewinnen. Dies ermöglicht unseren biopharmazeutischen Investoren überlegene risikobereinigte Renditen. Weitere Informationen finden Sie unter www.benuvia.com.

Vorausschauende Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Alle in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die sich nicht auf historische Tatsachen beziehen, sollten als zukunftsgerichtete Aussagen betrachtet werden, einschließlich solcher, die sich auf Radius beziehen Fähigkeit, Programmkosten, Kosten- und Ertragsprognosen und die finanziellen Auswirkungen der Akquisition zu absorbieren. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen des Managements sowie den erwarteten Zeitplänen für die Einreichung und den Abschluss der Studie. Diese Aussagen beinhalten bekannte und unbekannte Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass unsere tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Erfolge wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten abweichen. Diese Risiken umfassen, ohne darauf beschränkt zu sein, Folgendes: Unsicherheit hinsichtlich der Ergebnisse von Zulassungsanträgen und Aufsicht; Erfolg unserer Geschäftstätigkeit; Erfolg unserer klinischen Studien und präklinischen Studien; Risiken in Bezug auf Herstellung, Lieferung und Vertrieb; Erfolg von Kooperations-, Partnerschafts-, Lizenz- oder ähnlichen Vereinbarungen; Erreichen von Meilensteinen; Erhalt von Lizenzgebühren oder anderen zukünftigen bedingten Zahlungen; Fähigkeit zur Implementierung von Preiserhöhungen. Diese und andere wichtige Risiken und Ungewissheiten wurden in unseren Einreichungen bei der Securities and Exchange Commission (SEC) erörtert, einschließlich unter der Überschrift „Risikofaktoren“ in unserem Jahresbericht auf Formular 10-K für das am 31. Dezember 2019 endende Geschäftsjahr und den nachfolgenden Einreichungen bei Die SEC könnte dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen in dieser Pressemitteilung angegebenen Ergebnissen abweichen. Obwohl wir uns möglicherweise dafür entscheiden, solche zukunftsgerichteten Aussagen zu einem späteren Zeitpunkt zu aktualisieren, lehnen wir jede Verpflichtung dazu ab, selbst wenn nachfolgende Ereignisse dazu führen, dass sich unsere Ansichten ändern. Diese zukunftsgerichteten Aussagen sollten nicht als Ausdruck unserer Ansichten zu einem Zeitpunkt nach dem Datum dieser Pressemitteilung angesehen werden.

Investor Relations Kontakt:

Peter Schwartzman
E-Mail :investor-relations@radiuspharm.com
Telefon: 617-583-2017

Kontakt für Medienarbeit:

Julie Ferguson
E-Mail: media-relations@radiuspharm.com
Telefon: 312-385-0098

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